Willie B. Thomas / Getty Images
ΕΚΣΥΓΧΡΟΝΙΖΩ
Στις 6 Νοεμβρίου, η ομάδα εξωτερικών εμπειρογνωμόνων της FDA κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα κλινικά δεδομένα δεν υποστήριξαν την έγκριση του φαρμάκου Alzheimer της Biogen, aducanumab. Δέκα από τους 11 ειδικούς ψήφισαν ότι τα δεδομένα που παρείχε η Biogen δεν ήταν αρκετά για να δείξουν ότι το aducanumab θα μπορούσε να επιβραδύνει τη γνωστική μείωση σε άτομα με Αλτσχάιμερ.
Τώρα το FDA πρέπει να καθορίσει εάν θα προχωρήσει στην έγκριση του φαρμάκου.
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) σκοπεύει να συναντηθεί με μια ομάδα εμπειρογνωμόνων στις αρχές Νοεμβρίου για να καθορίσει εάν ένα αμφιλεγόμενο φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου του Alzheimer πρέπει να εγκριθεί για χρήση από τους καταναλωτές. Το φάρμακο, γνωστό ως aducanumab, μελετήθηκε σε κλινικές δοκιμές πέρυσι που σταμάτησαν. Ο κατασκευαστής φαρμάκων, Biogen, κυκλοφόρησε αργότερα στοιχεία που υποδηλώνουν ότι το φάρμακο είναι πραγματικά αποτελεσματικό στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου του Alzheimer.
Η επιτροπή εμπειρογνωμόνων θα συγκαλέσει μέσω διαδικτυακής πλατφόρμας διασκέψεων στις 6 Νοεμβρίου, αλλά βασικό υλικό και προ-ηχογραφημένες παρουσιάσεις θα είναι διαθέσιμες στο κοινό τουλάχιστον δύο εργάσιμες ημέρες νωρίτερα, σύμφωνα με το FDA. Η FDA έχει επίσης δημιουργήσει μια υποδοχή όπου μέλη του κοινού μπορούν να γράψουν με δεδομένα, πληροφορίες και απόψεις. Ο Amit Sachdev, MD, ιατρικός διευθυντής στο τμήμα νευρολογίας του Michigan State University, λέει στον Verywell ότι η ειδική ομάδα είναι «ένα τυπικό μέρος της διαδικασίας έγκρισης».
Το Aducanumab έχει μια ιστορία. Το Biogen διέκοψε τις δύο κλινικές δοκιμές φάσης 3 για το φάρμακο τον Μάρτιο του 2019, αφού διαπίστωσε ότι το φάρμακο δεν πέτυχε τους στόχους του για τη θεραπεία του Αλτσχάιμερ. Η εταιρεία διέκοψε επίσης την ανάπτυξη του aducanumab. Όμως, στις 22 Οκτωβρίου 2019, η Biogen αποκάλυψε ότι υπέβαλαν αίτηση για έγκριση από το FDA για το φάρμακο.
Σε ένα δελτίο τύπου, η Biogen εξήγησε ότι η εταιρεία ανέλυσε τα δεδομένα από τη δοκιμή για να συμπεριλάβει ασθενείς που συνέχισαν να παίρνουν το φάρμακο πέραν της ημερομηνίας λήξης της δοκιμής στις 26 Δεκεμβρίου 2018 έως τις 21 Μαρτίου 2019. Μία δοκιμή έδειξε «Σημαντική μείωση της κλινικής μείωσης», δήλωσε η εταιρεία.
«Οι ασθενείς που έλαβαν aducanumab παρουσίασαν σημαντικά οφέλη σε μέτρα γνώσης και λειτουργίας όπως η μνήμη, ο προσανατολισμός και η γλώσσα», συνέχισε η ανακοίνωση. «Οι ασθενείς βίωσαν επίσης οφέλη στις δραστηριότητες της καθημερινής ζωής, συμπεριλαμβανομένης της προσωπικής χρηματοδότησης, στην εκτέλεση οικιακών εργασιών όπως καθαρισμό, ψώνια και πλύσιμο ρούχων και ανεξάρτητα ταξίδια έξω από το σπίτι.»
Η Biogen είπε επίσης τον Νοέμβριο του 2019 ότι η εταιρεία δεν θα πρέπει να υποχρεωθεί να κάνει άλλη δοκιμή.
Το φάρμακο έχει πάρει μικτές απαντήσεις από τις ιατρικές κοινότητες και τις κοινότητες του Alzheimer. Ο Σύνδεσμος του Αλτσχάιμερ δήλωσε σε δελτίο τύπου ότι «ενθαρρύνεται» ότι η Biogen θα επιδιώξει την έγκριση από το FDA του aducanumab, προσθέτοντας, «όλες οι θεραπείες που θεωρούνται ασφαλείς πρέπει να συνεχιστούν για να καθοριστεί η αποτελεσματικότητά τους».
Ωστόσο, κάποιοι πήγαν στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης για να πουν ότι η έγκριση του φαρμάκου αισθάνεται βιαστική.
Περισσότεροι από 5 εκατομμύρια Αμερικανοί έχουν νόσο Αλτσχάιμερ, σύμφωνα με την Ένωση Αλτσχάιμερ. Η ασθένεια είναι η έκτη κύρια αιτία θανάτου στις ΗΠΑ και προς το παρόν δεν υπάρχει ιατρική περίθαλψη για να σταματήσει την ανάπτυξή της. Εάν εγκριθεί, το aducanumab θα γίνει η πρώτη θεραπεία που επιτρέπεται να επιβραδύνει τη μείωση της νόσου του Alzheimer.
Τι σημαίνει αυτό για εσάς
Εάν το aducanumab εγκριθεί, μπορεί να βοηθήσει στην επιβράδυνση της εξέλιξης των συμπτωμάτων σε άτομα με νόσο του Alzheimer. Εάν έχετε αγαπημένο άτομο με την ασθένεια, ρωτήστε το γιατρό σας σχετικά με το αν το φάρμακο μπορεί να είναι κατάλληλο για αυτούς, εάν διατίθεται για χρήση από τον καταναλωτή.
Βασικά στοιχεία Aducanumab
Το Aducanumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, που σημαίνει ότι είναι μια εργαστηριακή έκδοση ενός αντισώματος. Ένα αντίσωμα είναι μια πρωτεϊνική συνιστώσα του ανοσοποιητικού συστήματος που κυκλοφορεί στο αίμα. Τα αντισώματα αναγνωρίζουν ξένες ουσίες στο σώμα και λειτουργούν για την εξουδετέρωσή τους.
Το Aducanumab, το οποίο δίδεται από το IV, δεσμεύεται επιλεκτικά με την επιλογή αμυλοειδών πρωτεϊνών. Στη νόσο του Alzheimer, τα ανώμαλα επίπεδα ορισμένων πρωτεϊνών αμυλοειδούς συσσωρεύονται για να σχηματίσουν πλάκες που συλλέγονται μεταξύ των νευρώνων και διαταράσσουν τη λειτουργία των κυττάρων. Η έρευνα είναι ακόμη σε εξέλιξη για να κατανοηθεί καλύτερα πώς και σε ποιο στάδιο του Alzheimer, ορισμένες μορφές αμυλοειδών επηρεάζουν την ασθένεια και την πρόοδό του.
Σε μία κλινική δοκιμή, το aducanumab έδειξε σημαντική μείωση των πλακών αμυλοειδούς.
«Αυτό το εύρημα ήταν ισχυρό και αναμφισβήτητο. Οι πλάκες μειώθηκαν σημαντικά σε όλες τις περιοχές του εγκεφαλικού φλοιού που εξετάστηκαν », σύμφωνα με μια έκθεση που δημοσιεύθηκε στοΤο νυστέρι"Ωστόσο, οι κλινικές επιδράσεις, που αξιολογήθηκαν χρησιμοποιώντας τέσσερις κλινικές κλίμακες μετά από έξι και 12 μήνες θεραπείας, ήταν πολύ λιγότερο σίγουρες." Ωστόσο, η έκθεση λέει, "αυτή η πρώιμη μελέτη έδειξε ότι το aducanumab ήταν ένας ισχυρός αμυλοειδής πλάκας."
Τι πιστεύουν οι ειδικοί;
Συνολικά, είναι ενθουσιασμένοι για τη δυνατότητα να προσφέρουν το φάρμακο σε ασθενείς. «Υπάρχουν μερικοί άνθρωποι που θα ωφεληθούν», λέει ο Sachdev.
Ο Scott Kaiser, MD, γηριατρός και διευθυντής του Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute στο Providence Saint John's Health Center στην Καλιφόρνια, λέει στον Verywell ότι το φάρμακο είναι «πολύ συναρπαστικό».
«Οι θεραπείες για την αντιμετώπιση της νόσου του Αλτσχάιμερ ήταν αόριστες», λέει. «Αυτή τη στιγμή δεν υπάρχει σημαντική φαρμακευτική θεραπεία που να τροποποιεί τη νόσο. Το γεγονός ότι υπάρχει κάτι που μπορεί να προσφέρει όφελος είναι ένα τεράστιο επίτευγμα. Ως κάποιος που φροντίζει ασθενείς με άνοια κάθε μέρα, εάν θα μπορούσατε να καθυστερήσετε την εξέλιξη των συμπτωμάτων, διατηρήστε την ανεξαρτησία των ανθρώπων για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, αυτό είναι ένας σημαντικός παράγοντας στη ζωή των ανθρώπων. "
Εάν εγκριθεί, το aducanumab «προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς και οικογένειες όπου υπάρχουν πολύ λίγες επιλογές», λέει ο Kaiser. Ο Κάιζερ παραδέχεται ότι είναι «ασυνήθιστο» για μια εταιρεία να αλλάξει απόφαση να σταματήσει μια δίκη. Αλλά, προσθέτει, «όταν κοιτάξετε τα στοιχεία, φαίνεται αρκετά σαφές ότι υπάρχουν οφέλη». Το μεγάλο ερώτημα, λέει ο Kaiser, είναι εάν πρέπει να γίνουν περισσότερες μελέτες για να καθοριστεί εάν το φάρμακο είναι ασφαλές. «Αυτή είναι η δουλειά αυτής της επιτροπής», λέει.
Ενώ το φάρμακο είναι πολλά υποσχόμενο, ο Sachdev επισημαίνει ότι «υπάρχει ανησυχία ότι το φάρμακο λειτουργεί πολύ αργά στη διαδικασία της νόσου».
Ενώ ο Sachdev λέει ότι είναι ελπιδοφόρος aducanumab μπορεί να βοηθήσει μερικούς ασθενείς με Αλτσχάιμερ στο μέλλον, τονίζει επίσης τη σημασία της υγιούς διαβίωσης. «Η χαριτωμένη γήρανση συχνά συνεπάγεται απώλεια μνήμης. Είναι δύσκολο να γνωρίζουμε ποιος θα αναπτύξει προβλήματα με τις καθημερινές δραστηριότητες και ποιος όχι », λέει. «Για τους περισσότερους ανθρώπους, ένα νέο φάρμακο δεν θα είναι η σωστή απάντηση. Η καλύτερη προσέγγιση είναι να καλλιεργήσουμε έναν υγιή εγκέφαλο καλλιεργώντας ένα υγιές σώμα. "
-is-diagnosed.jpg)
-is-treated.jpg)
