Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images
Βασικές επιλογές
- Η FDA ενέκρινε το Nucala, ένα σοβαρό φάρμακο για το άσθμα, για τη θεραπεία μιας ομάδας σπάνιων διαταραχών του αίματος που ονομάζεται HES.
- Αυτή είναι η πρώτη νέα θεραπεία που εγκρίθηκε για HES σε πάνω από μια δεκαετία.
- Σε μια κλινική δοκιμή, 50% λιγότεροι ασθενείς που έλαβαν Nucala εμφάνισαν φλεγμονή HES σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται παραδοσιακά για τη θεραπεία του σοβαρού άσθματος έχει εγκριθεί για υπερεοσινοφιλικά σύνδρομα (HES), καθιστώντας το το πρώτο φάρμακο εγκεκριμένο για τη θεραπεία της ομάδας σπάνιων διαταραχών του αίματος σε σχεδόν 14 χρόνια.
Στις 25 Σεπτεμβρίου, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Nucala (mepolizumab) για τη θεραπεία της HES σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω. Συγκεκριμένα, το Nucala ενδείκνυται για όσους έχουν βιώσει HES για έξι μήνες ή περισσότερο.
Τι είναι τα Υπερεοσινοφιλικά Σύνδρομα;
Οι διαταραχές του αίματος HES χαρακτηρίζονται από υψηλά επίπεδα ηωσινοφίλων, τα οποία είναι λευκά αιμοσφαίρια που καταπολεμούν τις ασθένειες. Σύμφωνα με την Αμερικανική Ακαδημία Αλλεργίας Άσθμα & Ανοσολογία, οι περισσότεροι υγιείς άνθρωποι έχουν λιγότερα από 500 ηωσινόφιλα / μικρολίτρο στο αίμα τους. Όμως τα άτομα με HES έχουν συνήθως πάνω από 1.500 ηωσινόφιλα / μικρολίτρο στο αίμα τους, χωρίς αναγνωρίσιμη αιτία.
Αυτά τα επιπλέον ηωσινόφιλα μπορούν να περάσουν σε όργανα όπως το δέρμα, τους πνεύμονες, την καρδιά και το νευρικό σύστημα, προκαλώντας φλεγμονή και τελικά οδηγώντας σε δυσλειτουργία οργάνων.
Τα συμπτώματα του HES εξαρτώνται από το επηρεασμένο μέρος του σώματος. Εάν το HES επηρεάζει το δέρμα σας, μπορεί να εμφανίσετε συμπτώματα όπως έκζεμα και κνίδωση. Εάν το HES επηρεάζει τους πνεύμονές σας, τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν βήχα, δύσπνοια και συριγμό.
Πώς μπορεί να βοηθήσει η Nucala
Σε περίπτωση σοβαρού άσθματος, το Nucala δρα αποτρέποντας τον υπερβολικό σχηματισμό ηωσινοφίλων, που προκαλούν φλεγμονή των αεραγωγών. Αυτό το κάνει δεσμεύοντας μια πρωτεΐνη που είναι υπεύθυνη για τη ρύθμιση των ηωσινοφίλων που ονομάζεται ιντερλευκίνη (IL-5), εμποδίζοντας την IL-5 από τη δέσμευση σε υποδοχείς στο σώμα.
Επειδή τα ηωσινόφιλα συσχετίζονται επίσης με το HES, οι ερευνητές αναρωτήθηκαν αν το Nucala θα μπορούσε να βοηθήσει. Και τα αποτελέσματα μιας μελέτης του 2019 που πραγματοποιήθηκε από τη φαρμακευτική εταιρεία GSK έδειξαν ότι θα μπορούσε.
«Το Mepolizumab [Nucala] πιστεύεται ότι δρα μειώνοντας τα επίπεδα ηωσινόφιλων στο αίμα και στοιχεία δείχνουν ότι έχει δυνατότητες ως στοχευμένη θεραπευτική επιλογή για μια σειρά φλεγμονωδών ασθενειών που προκαλούνται από αυξημένα ηωσινόφιλα», δήλωσε ο Gerald Gleich, MD, αλλεργιολόγος, ανοσολόγος και ειδικός HES με το Πανεπιστήμιο της Γιούτα, δήλωσε σε μια δήλωση που σχετίζεται με τη μελέτη. "Αυτά τα δεδομένα είναι πολύ ελπιδοφόρα και θα πρέπει να παρέχουν ελπίδα σε ασθενείς που πλήττονται από αυτήν τη σπάνια, απειλητική για τη ζωή κατάσταση που προκαλείται από ηωσινοφιλική φλεγμονή", πρόσθεσε, περιγράφοντας το HES.
Στην τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή μελέτη, 108 συμμετέχοντες έλαβαν είτε μια ένεση Nucala είτε ένα εικονικό φάρμακο κάθε τέσσερις εβδομάδες για 32 εβδομάδες εκτός από το πρότυπο θεραπείας. Ενώ το 56% της ομάδας του εικονικού φαρμάκου εμφάνισε εξάρσεις HES κατά τη διάρκεια της 8μηνης μελέτης, μόνο το 28% της ομάδας Nucala εμφάνισε εξάρσεις.
Το HES αντιμετωπίζεται συνήθως με στεροειδή ή χημειοθεραπεία, το τελευταίο από τα οποία μπορεί να έχει σημαντικές παρενέργειες. Ορισμένοι ασθενείς με HES που έλαβαν θεραπεία με Nucala ανέφεραν μόνο ήπιες παρενέργειες, όπως μόλυνση του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος και πόνο στα άκρα.
Τι σημαίνει αυτό για εσάς
Το Nucala μπορεί να είναι πιο αποτελεσματικό και να έχει λιγότερες παρενέργειες από τις τρέχουσες θεραπείες HES. Εάν ζείτε με μία από αυτές τις διαταραχές του αίματος, εξετάστε το ενδεχόμενο να ρωτήσετε το γιατρό σας σχετικά με το Nucala.
.jpg)