Νεότερες θεραπείες εμφανίζονται με αρκετά γρήγορο ρυθμό για ασθενείς με καρκίνο του αίματος ή αιματολογικές κακοήθειες, όπως λευχαιμία, λέμφωμα και πολλαπλό μυέλωμα.
jovanmandic / iStock / Getty ImagesΟι παρακάτω εξελίξεις στη θεραπεία θα μπορούσαν να θεωρηθούν ως μικρά βήματα, αντί για γιγαντιαία άλματα προς τα εμπρός. Ωστόσο, αυτές οι θεραπείες μπορεί να προσφέρουν πλεονεκτήματα επιβίωσης που μπορούν να είναι εξαιρετικά χρήσιμα για όσους επηρεάζονται.
Σε ορισμένες περιπτώσεις, οι αναδυόμενες θεραπείες μπορεί ακόμη και να διατηρήσουν τη φλόγα της ελπίδας να καίγεται - ότι θα μπορούσε τελικά να επιδιωχθεί θεραπευτική αγωγή, όπως η μεταμόσχευση μυελού των οστών - ενώ πριν, αυτό μπορεί να μην ήταν επιλογή.
Τα κέρδη στην επιβίωση πρέπει να λαμβάνονται υπόψη μαζί με παρενέργειες και τοξικότητα. Σε αυτές τις καταστάσεις, οι ασθενείς συνήθως θέλουν να ζήσουν τόσο καλά όσο (ποιότητα ζωής) και όσο μπορούν (επιβίωση).
Πρόσφατες εγκεκριμένες θεραπείες
Φάρμακο
Μελετήθηκε η ασθένεια
Συγκριτικό πλεονέκτημα
Οζογκαμικίνη Inotuzumab (Besponsa)
Υποτροπιάζουσα ή πυρίμαχη Β-κυτταρική ΟΛΗ
Το 35,8 τοις εκατό πέτυχε μια πλήρη ανταπόκριση (έναντι μόνο 17,4 τοις εκατό με την τυπική θεραπεία)
Μέσος χρόνος επιβίωσης 8,0 μηνών (έναντι 4,9 μηνών με τυπική θεραπεία)
Λεναλιδομίδη (Revlimid)
Πρόσφατα διαγνωσμένο πολλαπλό μυέλωμα
Η θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη μετά τη μεταμόσχευση μείωσε τα ποσοστά θνησιμότητας κατά 25% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο ή την παρατήρηση.
Βελτιωμένη επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου: 52,8 μήνες με λεναλιδομίδη έναντι 23,5 μήνες
Daunorubicin και cytarabine λιπόσωμα για ένεση (Vyxeos)
Πρόσφατα διαγνωσμένο AML που σχετίζεται με τη θεραπεία (t-AML)
AML με αλλαγές που σχετίζονται με μυελοδυσπλασία (AML-MRC)
Βελτιωμένη επιβίωση σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν ξεχωριστές θεραπείες δαουνορουβικίνης και κυταραβίνης (μέση συνολική επιβίωση 9,56 μήνες έναντι 5,95 μηνών).
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) για οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία
Περίπου 5.970 νέες περιπτώσεις οξείας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (ΟΛΛ) αναμενόταν στις Ηνωμένες Πολιτείες το 2017, με περίπου 1.440 θανάτους την ίδια χρονιά, σύμφωνα με εκτιμήσεις της American Cancer Society. Παρά τις βελτιώσεις τις τελευταίες δεκαετίες στη θεραπεία πολλών διαφορετικών καρκίνων αίματος, η πρόγνωση για αυτούς τους ασθενείς με ΟΛΑ παραμένει κακή.
Η αλλογενής μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων (μεταμόσχευση μυελού των οστών από έναν δότη) προσφέρει την υπόσχεση, ενδεχομένως, μιας θεραπείας για ενήλικες με ΟΛΑ. Ωστόσο, υπάρχει ένα εμπόδιο που πρέπει να ξεπεραστεί: τα χαμηλά ποσοστά πλήρους ύφεσης με τα τρέχοντα σχήματα χημειοθεραπείας. Η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων απαιτεί συνήθως ότι ένα άτομο έχει επιτύχει πλήρη ύφεση από εκεί ασθένεια, και δυστυχώς, αυτό σημαίνει ότι σχετικά λίγοι ενήλικες με υποτροπιάζοντα ή πυρίμαχα Β-κύτταρα ALL (μια ασθένεια που επέστρεψε, παρά τη θεραπεία) μπορούν να μεταμοσχευθούν.
Έτσι, οι προγραμματιστές φαρμάκων αναζητούν νέα εργαλεία για τη στόχευση αυτών των καρκινικών κυττάρων. Η επίθεση σε κελιά που έχουν ένα δείκτη που ονομάζεται CD22 μπορεί να είναι ένα τέτοιο εργαλείο, στις σωστές συνθήκες. Το CD22 είναι ένα μόριο που παράγεται από ορισμένα κύτταρα στο σώμα και τοποθετείται από αυτά τα κύτταρα, σχεδόν σαν ετικέτες, στο εξωτερικό του κυττάρου, μέσα στην κυτταρική μεμβράνη. Σε ασθενείς με Β-κύτταρα ALL, τα καρκινικά κύτταρα έχουν αυτό το μόριο CD22 σε περίπου 90 τοις εκατό των περιπτώσεων - και αυτές είναι αρκετά καλές πιθανότητες στην επιχείρηση θεραπείας καρκίνου.
Το Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) είναι ένα εξανθρωπισμένο αντι-CD22 μονοκλωνικό αντίσωμα που συνδέεται με την calicheamicin, έναν παράγοντα που μπορεί να σκοτώσει στοχευμένα κύτταρα.
Το Inotuzumab ozogamicin ονομάζεται συζυγές επειδή είναι ένα αντίσωμα που συνδέεται ή συζευγνύεται με έναν παράγοντα που μπορεί να σκοτώσει τα κύτταρα. Το τμήμα αντισώματος αναζητά κύτταρα που έχουν το δείκτη CD22 και το συζυγές τμήμα καταστρέφει το στοχευόμενο κύτταρο.
Η FDA ενέκρινε την ογκογαμίνη inotuzumab με βάση στοιχεία από μια κλινική δοκιμή στην οποία οι ερευνητές εξέτασαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε σύγκριση με ένα εναλλακτικό σχήμα χημειοθεραπείας. Αυτή η δοκιμή περιελάμβανε 326 ασθενείς που είχαν υποτροπιάσει ή ανθεκτικά Β-κύτταρα ALL και που είχαν λάβει μία ή δύο προηγούμενες θεραπείες.
Σύμφωνα με το FDA, από τους 218 ασθενείς που αξιολογήθηκαν, το 35,8% που έλαβαν inotuzumab ozogamicin παρουσίασαν πλήρη ανταπόκριση, για διάμεσο 8,0 μήνες. από τους ασθενείς που έλαβαν εναλλακτική χημειοθεραπεία, μόνο το 17,4 τοις εκατό παρουσίασε πλήρη ανταπόκριση, για διάμεσο 4,9 μήνες. Έτσι, το inotuzumab ozogamicin είναι μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για υποτροπιάζοντα ή πυρίμαχα Β-κύτταρα ALL.
Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του inotuzumab ozogamicin περιλαμβάνουν χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων (θρομβοπενία), χαμηλά επίπεδα ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων (ουδετεροπενία, λευκοπενία), λοίμωξη, χαμηλά επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία), κόπωση, σοβαρή αιμορραγία (αιμορραγία), πυρετός ( πυρεξία), ναυτία, κεφαλαλγία, χαμηλά επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων με πυρετό (εμπύρετη ουδετεροπενία), ηπατική βλάβη (αυξημένες τρανσαμινασές και / ή γάμμα-γλουταμυλοτρανσφεράση), κοιλιακό άλγος και υψηλά επίπεδα χολερυθρίνης στο αίμα (υπερβιλιρουβινιμία). Για επιπλέον πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια, ανατρέξτε στις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης.
2. Λεναλιδομίδη (Revlimid) μετά τη μεταμόσχευση σε πολλαπλό μυέλωμα
Η θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη μετά από αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (μεταμόσχευση μυελού των οστών μέσω αυτο-δωρεάς) μείωσε τα ποσοστά θνησιμότητας κατά 25 τοις εκατό σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο ή παρατήρηση σε ασθενείς με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα, σύμφωνα με τα αποτελέσματα μιας πρόσφατης μελέτης μετα-ανάλυσης.
Ο McCarthy και οι συνεργάτες του ανέλυσαν τα δεδομένα των ασθενών από τρεις τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές από τις Ηνωμένες Πολιτείες, τη Γαλλία και την Ιταλία. Οι μελέτες περιελάμβαναν ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσμένο πολλαπλό μυέλωμα που έλαβαν μόσχευμα (αυτόλογο) μεταμόσχευση μυελού των οστών και στη συνέχεια 1.208 από αυτούς έλαβαν θεραπεία με λεναλιδομίδη μετά, ενώ 603 ασθενείς έλαβαν είτε εικονικό φάρμακο είτε απλά παρατηρήθηκαν ή παρακολουθήθηκαν.
Οι ασθενείς που έλαβαν λεναλιδομίδη είχαν βελτιωμένη επιβίωση, χωρίς πρόοδο της νόσου τους, σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο ή παρατήρηση (52,8 μήνες έναντι 23,5 μήνες). Συνολικά 490 ασθενείς πέθαναν. Ένα σημαντικό όφελος επιβίωσης παρατηρήθηκε στην ομάδα της λεναλιδομίδης.
Ένα μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών στην ομάδα της λεναλιδομίδης εμφάνισαν αιματολογική δεύτερη πρωτοπαθή κακοήθεια και δεύτερη πρωτοπαθή κακοήθεια στερεού όγκου. Ωστόσο, τα ποσοστά εξέλιξης, θνησιμότητας που οφείλονται σε όλες τις αιτίες ή θνησιμότητας ως αποτέλεσμα του μυελώματος ήταν όλα μεγαλύτερα στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου / παρατήρησης.
3. Χημειοθεραπεία σταθερού συνδυασμού για οξεία μυελογενή λευχαιμία
Ο AML είναι ένας ταχέως αναπτυσσόμενος καρκίνος που ξεκινά στο μυελό των οστών και προκαλεί γρήγορα αυξημένο αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων στην κυκλοφορία του αίματος. Περίπου 21.380 άτομα θα διαγνωστούν με AML φέτος και περίπου 10.590 ασθενείς με AML θα πεθάνουν από την ασθένεια.
Το Vyxeos είναι ένας σταθερός συνδυασμός των φαρμάκων χημειοθεραπείας δαουνορουβικίνη και κυταραβίνης που μπορεί να βοηθήσουν ορισμένους ασθενείς να ζήσουν περισσότερο από ό, τι εάν έπρεπε να λάβουν τις δύο θεραπείες ξεχωριστά. Η FDA ενέκρινε το Vyxeos για τη θεραπεία ενηλίκων με δύο τύπους οξείας μυελογενής λευχαιμίας (AML):
- Πρόσφατα διαγνωσμένο AML που σχετίζεται με τη θεραπεία (t-AML) και
- AML με αλλαγές που σχετίζονται με μυελοδυσπλασία (AML-MRC).
Το T-AML εμφανίζεται ως επιπλοκή της χημειοθεραπείας ή της ακτινοβολίας σε περίπου 8 έως 10 τοις εκατό όλων των ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία για καρκίνο. Κατά μέσο όρο, εμφανίζεται εντός πέντε ετών μετά τη θεραπεία. Το AML-MRC είναι ένας τύπος AML που σχετίζεται με το ιστορικό ορισμένων διαταραχών του αίματος και άλλων βασικών μεταλλάξεων στα κύτταρα της λευχαιμίας. Τόσο οι ασθενείς με t-AML όσο και εκείνοι με AML-MRC έχουν πολύ χαμηλό προσδόκιμο ζωής.
Σε μια κλινική δοκιμή, 309 ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσμένο t-AML ή AML-MRC που τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν Vyxeos ή χορηγήθηκαν ξεχωριστά θεραπείες δαουνορουβικίνης και κυταραβίνης, οι ασθενείς που έλαβαν Vyxeos ζούσαν περισσότερο από τους ασθενείς που έλαβαν ξεχωριστές θεραπείες δαουνορουβικίνης και κυταραβίνης (διάμεσος συνολική επιβίωση 9,56 μήνες έναντι 5,95 μηνών).
Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιελάμβαναν αιμορραγικά συμβάντα (αιμορραγία), πυρετό με χαμηλό αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων (εμπύρετη ουδετεροπενία), εξάνθημα, πρήξιμο των ιστών (οίδημα), ναυτία, φλεγμονή των βλεννογόνων (βλεννογονίτιδα) και άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες, συμπεριλαμβανομένων γαστρεντερικών προβλημάτων , σοβαρές λοιμώξεις και ανώμαλος καρδιακός ρυθμός (αρρυθμία).
.jpg)