Το λάδι Lorenzo είναι μια θεραπεία που αναπτύχθηκε για την εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία της παιδικής ηλικίας (ALD), μια σπάνια και συνήθως θανατηφόρα εκφυλιστική διαταραχή μυελίνης. Με τα χρόνια, η θεραπεία έχει αποκτήσει τεράστια αναγνώριση χάρη στη συνεχιζόμενη επιστημονική έρευνα, το έργο Myelin και την ταινία μεγάλου μήκους του 1992,Το λάδι του Lorenzo.
Tara Moore / Taxi / Getty ImagesΕισαγωγή στην αδρενολευκοδυστροφία (ALD)
Η αδρενολευκοδυστροφία (ALD) είναι μια γενετική ασθένεια που προκαλεί τη συσσώρευση λιπαρών οξέων μακράς αλυσίδας που καταστρέφουν τη μυελίνη, το προστατευτικό κάλυμμα των νευρώνων στον εγκέφαλο. Χωρίς αυτά τα προστατευτικά καλύμματα, μπορεί να εμφανιστούν εκφυλιστικά συμπτώματα όπως τύφλωση, κώφωση, επιληπτικές κρίσεις, απώλεια μυϊκού ελέγχου και προοδευτική άνοια.
Τα συμπτώματα της ALD εμφανίζονται γενικά μεταξύ των ηλικιών τεσσάρων και δέκα ετών. Η ασθένεια εξελίσσεται γρήγορα και συνήθως είναι θανατηφόρα εντός δύο έως πέντε ετών από την έναρξη των συμπτωμάτων. Λόγω του τρόπου με τον οποίο κληρονομείται το ALD, μέσω του χρωμοσώματος Χ, η πιο σοβαρή μορφή της πάθησης επηρεάζει μόνο τα αγόρια. Ο επινεφριδιακός αδένας επηρεάζεται επίσης, γνωστός ως νόσος του Addison, σε 90% των περιπτώσεων.
Τι είναι το λάδι Lorenzo;
Σύμφωνα με το The Myelin Project, το Lorenzo's Oil είναι ένας συνδυασμός 4 έως 1 συνδυασμού ερουκικού οξέος και ελαϊκού οξέος, που εξάγεται από κραμβέλαιο και ελαιόλαδο, αντίστοιχα. Η θεραπεία με λάδι, εάν ξεκινήσει νωρίς σε ασυμπτωματικά αγόρια με ALD, ή αγόρια που δεν έχουν ακόμη δείξει συμπτώματα, έχει αποδειχθεί ότι μειώνει την ποσότητα λιπαρών οξέων μακράς αλυσίδας όταν καταναλώνεται καθημερινά, γεγονός που μπορεί να επιβραδύνει την έναρξη της νόσου.
Ωστόσο, μελέτες δεν μπόρεσαν να δείξουν ότι το λάδι σταματά την εξέλιξη της νόσου και είναι γνωστό ότι δεν αναστρέφει ή επισκευάζει τη χαλασμένη μυελίνη. Η καλύτερη θεραπεία που διατίθεται επί του παρόντος για ALD είναι η μεταμόσχευση μυελού των οστών, ενώ εξακολουθεί να είναι ασυμπτωματική. Ωστόσο, οι μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών είναι πολύ επικίνδυνες για τους νέους ασθενείς λόγω των κινδύνων μόλυνσης και απόρριψης.
Το αγόρι που ενέπνευσε τη θεραπεία
Η θεραπεία ονομάζεται «λάδι Lorenzo», αφού ο Lorenzo Odone, ένα αγόρι με ALD του οποίου οι γονείς, Michaela και Augusto, αρνήθηκαν να δεχτούν ότι δεν υπήρχε θεραπεία για ALD και ότι ο Lorenzo θα πέθανε λίγο μετά τη διάγνωσή του το 1984. Μέσω εντατικής έρευνας και επιμονής , Οι γονείς του Lorenzo βοήθησαν στην ανάπτυξη του λαδιού.
Αφού πήρε το λάδι κάθε μέρα από την ανάπτυξή του, ο Lorenzo τελικά ξεπέρασε τις προβλέψεις των γιατρών για πάνω από 20 χρόνια. Πέθανε μια μέρα μετά τα 30 γενέθλιά του από επιπλοκές της πνευμονίας. Η ιστορία της οικογένειας απεικονίστηκε διάσημα στην ταινία του 1992,Το λάδι του Lorenzo, με πρωταγωνιστές τη Susan Sarandon και τον Nick Nolte.
Διαθεσιμότητα του Lorenzo's Oil
Το λάδι Lorenzo διατίθεται προς το παρόν μόνο σε ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες που έχουν εγγραφεί σε κλινική δοκιμή καθώς εξακολουθεί να θεωρείται πειραματικό φάρμακο. Το λάδι δεν έχει εγκριθεί από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για εμπορία. Τούτου λεχθέντος, ορισμένες ασφάλειες μπορεί να καλύψουν το κόστος της πειραματικής θεραπείας. Το λάδι κατασκευάζεται από κοινού από την Croda International της Βρετανίας και την SHS International. Η SHS International είναι ο παγκόσμιος διανομέας λαδιού.
.jpg)
.jpg)
