koto_feja / Getty Images
Βασικές επιλογές
- Ένα νέο φάρμακο για τη θεραπεία της ALS επιβράδυνε την εξέλιξη της νόσου σε ασθενείς σε μια νέα μελέτη.
- Η διαφορά μεταξύ των ασθενών που έλαβαν το φάρμακο και εκείνων που έλαβαν εικονικό φάρμακο ήταν μικρή αλλά σημαντική.
- Περίπου 12.000 έως 15.000 άτομα στις ΗΠΑ έχουν ALS.
Ένα πειραματικό φάρμακο μπορεί να βοηθήσει στην επιβράδυνση της εξέλιξης της εγκεφαλικής νόσου της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS), σύμφωνα με νέα μελέτη τουNew England Journal of MedicineΟι επιλογές θεραπείας για ασθενείς με ALS είναι πολύ περιορισμένες, οπότε οι ερευνητές ελπίζουν ότι αυτό το φάρμακο μπορεί δυνητικά να χρησιμεύσει ως συμπληρωματική θεραπεία.
Το ALS είναι μια ομάδα σπάνιων νευρολογικών παθήσεων που εμπλέκουν τα νευρικά κύτταρα που είναι υπεύθυνα για τον έλεγχο των εθελοντικών μυϊκών κινήσεων, όπως μάσημα, περπάτημα και ομιλία, σύμφωνα με το Εθνικό Ινστιτούτο Νευρολογικών Διαταραχών και Εγκεφαλικού (NINDS). Η ασθένεια είναι προοδευτική, που σημαίνει Τα συμπτώματα επιδεινώνονται με την πάροδο του χρόνου και προς το παρόν δεν υπάρχει θεραπεία. Κάθε χρόνο, περίπου 5.000 άτομα διαγιγνώσκονται με ALS στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Για τη μελέτη, η οποία δημοσιεύθηκε στις 3 Σεπτεμβρίου, οι ερευνητές δοκίμασαν ένα νέο φάρμακο, το οποίο είναι ένας συνδυασμός φαινυλοβουτυρικού νατρίου-ταυρουρσοδιόλης που ονομάζεται AMX0035, σε ασθενείς με ALS. Από αυτούς τους ασθενείς, στους 89 δόθηκε το νέο φάρμακο, ενώ στους 48 δόθηκε εικονικό φάρμακο. Στη συνέχεια, οι ερευνητές παρακολούθησαν τους ασθενείς για 24 εβδομάδες και μέτρησαν την εξέλιξη της νόσου τους χρησιμοποιώντας το Revision Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), μια μέτρηση της σοβαρότητας του ALS του ασθενούς.
Στο τέλος της μελέτης, οι ασθενείς που έλαβαν AMX0035 παρουσίασαν βραδύτερη λειτουργική μείωση από εκείνους που έλαβαν το εικονικό φάρμακο. Οι ερευνητές ζήτησαν μεγαλύτερες και μεγαλύτερες δοκιμές ως το επόμενο βήμα για το φάρμακο.
«Αυτό είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός και πολύ ελπιδοφόρα νέα για άτομα με ALS και τις οικογένειές τους», λέει ο κύριος συγγραφέας της μελέτης Sabrina Paganoni, MD, PhD, επίκουρος καθηγητής στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ και στο Spaulding Rehabilitation Hospital. «Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με AMX0035 διατήρησαν τη φυσική τους λειτουργία περισσότερο από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Αυτό σημαίνει ότι διατήρησαν μεγαλύτερη ανεξαρτησία με δραστηριότητες καθημερινής ζωής που είναι σημαντικές για τους ασθενείς, όπως η ικανότητα να περπατούν, να μιλούν και να καταπιούν τρόφιμα. "
Τι σημαίνει αυτό για εσάς
Η δοκιμή για το AMX0035 για τη θεραπεία του ALS συνεχίζεται. Όμως, με την πάροδο του χρόνου, αυτό το νέο φάρμακο μπορεί να καταλήξει να γίνει ένα άλλο στήριγμα της θεραπείας με ALS.
Κατανόηση του ALS
Όταν ένας ασθενής έχει ALS, βιώνει μια σταδιακή επιδείνωση των κινητικών νευρώνων ή νευρικών κυττάρων που παρέχουν επικοινωνία από τον εγκέφαλο στον νωτιαίο μυελό και στους μύες, εξηγεί η NINDS. Στην ALS, οι κινητικοί νευρώνες στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό εκφυλίζονται ή πεθαίνουν και σταματήστε να στέλνετε μηνύματα στους μυς. Ως αποτέλεσμα, οι μύες σταδιακά εξασθενούν, συστρέφονται και απορρίπτονται. Με τον καιρό, ο εγκέφαλος δεν είναι πλέον σε θέση να ελέγχει τις εθελοντικές κινήσεις των μυών.
«Το ALS είναι μια πολύ σκληρή ασθένεια για ασθενείς και οικογένεια», λέει ο Amit Sachdev, MD, ιατρικός διευθυντής στο τμήμα της νευρομυϊκής ιατρικής στο Michigan State University.
Τελικά, ένα άτομο με ALS θα χάσει την ικανότητα να μιλά, να τρώει, να κινείται και να αναπνέει, λέει ο NINDS.
Τα περισσότερα άτομα με ALS πεθαίνουν από αναπνευστική ανεπάρκεια εντός 3 έως 5 ετών από την εμφάνιση των συμπτωμάτων για πρώτη φορά, σύμφωνα με το NINDS. Περίπου το 10% των ατόμων με διάγνωση θα επιβιώσουν για 10 ή περισσότερα χρόνια.
Πώς μπορεί να βοηθήσει το AMX0035
Προς το παρόν δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία για να σταματήσει ή να αντιστραφεί η εξέλιξη της νόσου. Ωστόσο, υπάρχουν θεραπείες που μπορούν να βοηθήσουν τον ασθενή να ελέγξει τα συμπτώματά του και να τον κάνει πιο άνετο. Οι ασθενείς με ALS συνήθως δίνουν ένα συνδυασμό φαρμάκων με πιθανή φυσική θεραπεία και διατροφική υποστήριξη.
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τα φάρμακα riluzole (Rilutek) και edaravone (Radicava) για τη θεραπεία της ALS. Η ριλουζόλη μπορεί να βοηθήσει στη μείωση της βλάβης στους κινητικούς νευρώνες και στην επέκταση της επιβίωσης ενός ατόμου κατά μερικούς μήνες, ενώ η edaravone μπορεί να βοηθήσει επιβραδύνει την πτώση της καθημερινής λειτουργίας ενός ασθενούς.
Το AMX0035 δεν είναι θεραπεία αντικατάστασης για υπάρχοντα φάρμακα, λέει ο Paganoni. Αντ 'αυτού, πιστεύεται ότι μπορεί να χρησιμεύσει ως συμπληρωματική θεραπεία.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Αυτό μας λέει ότι ίσως χρειαζόμαστε έναν συνδυασμό διαφορετικών θεραπειών για την αποτελεσματικότερη καταπολέμηση της ALS.
- Sabrina Paganoni, MD, PhDΣε αυτήν την τελευταία μελέτη, οι περισσότεροι ασθενείς είχαν ήδη λάβει ριλουζόλη, edaravone ή και τα δύο. «Το AMX0035 παρείχε πρόσθετο όφελος πάνω από το επίπεδο φροντίδας», λέει ο Paganoni. «Επιπλέον, οι μηχανισμοί δράσης αυτών των φαρμάκων είναι διαφορετικοί. Αυτό μας λέει ότι ίσως χρειαζόμαστε έναν συνδυασμό διαφορετικών θεραπειών για να καταπολεμήσουμε την ALS πιο αποτελεσματικά. "
Δεν έχει δημιουργηθεί κανένα φάρμακο που να σταματά την εξέλιξη της ALS εντελώς, αλλά οι ειδικοί ελπίζουν για το μέλλον της θεραπείας με ALS. «Χρειάζονται νέες θεραπείες», λέει ο Sachdev. "Αυτό το φάρμακο θα ήταν ένα καλό βήμα."
Ωστόσο, ο Sachdev προειδοποιεί, το AMX0035 δεν είναι μια θαυματουργή θεραπεία για το ALS. "Σε αυτή τη δοκιμή, οι ασθενείς συνέχισαν να μειώνονται σταθερά", λέει. "Η πτώση τους επιβραδύνθηκε, αλλά μόνο μετρίως."
Στην κλίμακα ALSFRS-R, οι συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν βαθμολογία AMX0035, κατά μέσο όρο, 2,32 βαθμούς υψηλότερους σε κλίμακα 0-48, που καταστρέφει την ικανότητα ενός ασθενούς να ολοκληρώνει ανεξάρτητα 12 καθημερινές δραστηριότητες, όπως ομιλία, περπάτημα και γραφή.
Τι συμβαίνει στη συνέχεια με το AMX0035
Αυτή η συγκεκριμένη μελέτη ήταν σχετικά σύντομη, καθιστώντας ασαφές εάν το φάρμακο θα μπορούσε να καθυστερήσει το θάνατο ενός ατόμου και να του δώσει περισσότερο έλεγχο στις μυϊκές κινήσεις για επιπλέον μήνες, λέει ο Sachdev. Ωστόσο, η δίκη συνεχίζεται.
Στους συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν τη δοκιμή δόθηκε η επιλογή να λάβουν AMX0035 μακροπρόθεσμα. «Αυτή η επέκταση είναι σημαντική γιατί θα μας διδάξει για τον αντίκτυπο του φαρμάκου στην επιβίωση», λέει ο Paganoni. «Παρακολουθούμε τους συμμετέχοντες εδώ και τρία χρόνια».
Ο Paganoni είναι αισιόδοξος για το μέλλον της θεραπείας με ALS.
«Η επιβράδυνση της νόσου είναι ένας σημαντικός στόχος σε μια ταχέως προοδευτική ασθένεια όπως η ALS, επειδή η βραδύτερη νόσος σημαίνει μεγαλύτερη διατήρηση της φυσικής λειτουργίας και μεγαλύτερη ανεξαρτησία με τις δραστηριότητες της καθημερινής ζωής», λέει. «Ελπίζουμε ότι στο μέλλον θα μπορέσουμε να βρούμε ένα φάρμακο ή έναν συνδυασμό φαρμάκων που μπορούν να σταματήσουν εντελώς ή ακόμα και να αντιστρέψουν την ασθένεια. Εν τω μεταξύ, κάθε ιστορία επιτυχίας όπως αυτή μας λέει ότι βρισκόμαστε στο σωστό δρόμο. "
