Πότε γίνονται οι κλινικές δοκιμές φάσης 1;

Μια κλινική δοκιμή φάσης 1 είναι η πρώτη φάση τριών ή τεσσάρων φάσεων ερευνητικών μελετών για τη δοκιμή μιας θεραπείας σε ανθρώπους. Ο κύριος στόχος μιας κλινικής δοκιμής είναι να καθοριστεί εάν ένα φάρμακο ή μια διαδικασία είναι ασφαλής για ανθρώπινη χρήση. Πριν από τις κλινικές δοκιμές φάσης 1, ένα φάρμακο πρέπει να μελετηθεί εκτενώς σε κύτταρα νόσου στο εργαστήριο ή / και σε πειραματόζωα. Ο ρόλος των κλινικών δοκιμών φάσης 1 στον καρκίνο, ωστόσο, έχει αλλάξει τρομερά τα τελευταία χρόνια, κυρίως λόγω του Προγράμματος Ανθρώπινου Γονιδιώματος (HGP). Ολοκληρώθηκε το 2003, το HGP επέτρεψε στους επιστήμονες να ανακαλύψουν την αλληλουχία όλων των γονιδίων που βρέθηκαν στον άνθρωπο, γεγονός που επέτρεψε ιατρικές εξελίξεις στη διάγνωση και τη θεραπεία πολλών ασθενειών, συμπεριλαμβανομένου του καρκίνου. Πριν από το HGP, οι κλινικές δοκιμές για νέα πειραματικά φάρμακα ήταν συχνά μια "τελευταία τάφρο" προσπάθεια, με μια μικρή πιθανότητα να ωφεληθεί ένα άτομο. Αντ 'αυτού, η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή φάσης 1 μπορεί να είναι μια εξαιρετική (και μόνο) επιλογή για παράταση της ζωής.

Επιπλέον, δεδομένου ότι πολλά φάρμακα που δοκιμάστηκαν σε αυτές τις δοκιμές έχουν επινοηθεί προσεκτικά ώστε να παρεμβαίνουν σε συγκεκριμένους στόχους στην εξέλιξη και την εξάπλωση του καρκίνου, για παράδειγμα, τείνουν να είναι λιγότερο «επικίνδυνα» από ό, τι στο παρελθόν. Προς το παρόν, υπάρχουν πολλοί άνθρωποι που επιβιώνουν από καρκίνο λόγω της ύπαρξης αυτών των πειραματικών δοκιμών.

Λάβετε υπόψη ότι ο σκοπός των κλινικών δοκιμών είναι να βρείτε θεραπείες που είτε λειτουργούν καλύτερα είτε έχουν λιγότερες παρενέργειες από τα φάρμακα που διατίθενται σήμερα. Όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιήθηκαν για τη θεραπεία του καρκίνου (ή οποιαδήποτε πάθηση) δοκιμάστηκαν κάποτε σε κλινική δοκιμή. Και κατά τη διάρκεια αυτής της δοκιμαστικής περιόδου, τα μόνα άτομα που μπόρεσαν να αποκομίσουν τα οφέλη από αυτές τις θεραπείες ήταν αυτά που είχαν εγγραφεί στην ομάδα μελέτης κλινικών δοκιμών.

Ορισμός και σκοπός των κλινικών δοκιμών φάσης 1

Κλινικές δοκιμές φάσης 1 πρέπει να γίνουν για να διαπιστωθεί εάν ένα πειραματικό φάρμακο ή θεραπείαείναιασφαλής.Μετά τη δοκιμή της θεραπείας στο εργαστήριο ή σε ζώα (ονομάζεται προκλινική δοκιμή), μπαίνει σε μια κλινική δοκιμή φάσης 1 που περιλαμβάνει δοκιμές σε ανθρώπους. Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι οι προκλινικές δοκιμές είναι συχνά εκτεταμένες και ότι πρέπει να βρεθούν σημαντικά και θετικά αποτελέσματα προκειμένου να εγκριθεί μια ανθρώπινη δοκιμή.

Χαρακτηριστικά

Οι κλινικές δοκιμές της Φάσης 1 περιλαμβάνουν μόνο έναν μικρό αριθμό ατόμων για να προσδιορίσουν εάν ένα φάρμακο ή θεραπεία είναι ασφαλής και για να προσδιοριστεί η καλύτερη δόση ενός φαρμάκου και πώς πρέπει να χορηγείται (είτε από του στόματος είτε ενδοφλεβίως). Συνήθως χρησιμοποιείται χαμηλή δόση φαρμάκου και μια ομάδα μπορεί να διαιρεθεί έτσι ώστε ορισμένα άτομα να λαμβάνουν υψηλότερη δόση και άλλα, χαμηλότερη δόση του φαρμάκου.

Αν και ο πρωταρχικός σκοπός αυτών των δοκιμών είναι η αξιολόγηση της ασφάλειας της θεραπείας, μπορεί επίσης να προσδιορίσουν ότι μια θεραπεία φαίνεται να λειτουργεί ευνοϊκά κατά του καρκίνου εάν τα εγγεγραμμένα άτομα ανταποκρίνονται καλά στο φάρμακο (όπως εάν ο καρκίνος σταθεροποιείται ή μειώνεται σε μέγεθος).

Παρακολούθηση

Δεδομένου ότι οι δοκιμές φάσης 1 είναι οι πρώτες μελέτες που δοκιμάστηκαν σε ανθρώπους και συνεπώς ενέχουν τους μεγαλύτερους κινδύνους, τα άτομα που εγγράφονται στη μελέτη συνήθως παρακολουθούνται πολύ στενά από τους ερευνητές της μελέτης. Για παράδειγμα, δείγματα αίματος και ούρων μπορούν να συλλέγονται τακτικά. Επιπλέον, αυτές οι δοκιμές διεξάγονται συχνά σε μεγάλα κέντρα καρκίνου (όπως τα κέντρα του Εθνικού Ινστιτούτου Καρκίνου) που έχουν ογκολόγους που ειδικεύονται σε συγκεκριμένους τύπους καρκίνου.

Άλλες φάσεις κλινικών δοκιμών

Υπάρχουν τρεις φάσεις κλινικών δοκιμών που πρέπει να ολοκληρωθούν προτού εγκριθεί ένα φάρμακο από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Εάν εμφανιστεί μια θεραπείαασφαλήςστο τέλος μιας κλινικής δοκιμής φάσης 1, μπορεί στη συνέχεια να προχωρήσει σε μια κλινική δοκιμή φάσης 2, μια μελέτη που έγινε για να διαπιστωθεί εάν μια θεραπεία είναιαποτελεσματικός. Εάν ένα φάρμακο ή μια θεραπεία θεωρείται ασφαλής σε μια δοκιμή φάσης 1 και αποτελεσματική σε μια δοκιμή φάσης 2, τότε θα εισέλθει σε μια κλινική δοκιμή φάσης 3. Οι κλινικές δοκιμές φάσης 3 έχουν πολύ μεγαλύτερες πληθυσμιακές μελέτες και γίνονται για να δουν αν μια θεραπεία δεν είναι μόνο ασφαλής και αποτελεσματική αλλάλειτουργεί καλύτερα ή έχει λιγότερες παρενέργειεςαπό τις διαθέσιμες θεραπείες.

Οι κλινικές δοκιμές φάσης 1 έχουν αλλάξει

Οι κλινικές δοκιμές της Φάσης 1, και τι μπορείτε να περιμένετε εάν εγγραφείτε σε μία, έχουν αλλάξει σημαντικά τα τελευταία χρόνια.

Με την πρόοδο στην ιατρική ακριβείας, η οποία επιτρέπει στη θεραπεία να λαμβάνει υπόψη μεμονωμένες γενετικές διαφορές, είναι πιθανό οι κλινικές δοκιμές φάσης 1 να συνεχίσουν να προσφέρουν περισσότερες υποσχέσεις για τα άτομα και όχι απλώς μελέτες που πραγματοποιήθηκαν για να διαπιστωθεί εάν ένα φάρμακο είναι ασφαλές.

Η στοχευμένη θεραπεία με καρκίνο, που στοχεύει συγκεκριμένες ανωμαλίες των κυττάρων και διαφέρει από την τυπική χημειοθεραπεία, μπορεί να βοηθήσει στη διαφορά γιατα δικα σουΕξάλλου, εάν μπορείτε να αναστείλετε ένα συγκεκριμένο βήμα που πρέπει να περάσει ο καρκίνος για να διαιρεθεί (και έτσι να αναπτυχθεί και να εξαπλωθεί), υπάρχει μια λογική πιθανότητα να ανταποκριθεί ο καρκίνος που έχει αποδειχθεί ότι εξαρτάται από αυτό το βήμα.

Τα στοχευμένα φάρμακα είναι συχνά πιο πιθανό να κρατήσουν τον καρκίνο υπό έλεγχο για κάποιο χρονικό διάστημα, καθώς και τα φάρμακα ανοσοθεραπείας, μπορεί να οδηγήσουν σε μια μακροχρόνια μακροχρόνια απόκριση.

Ένα παράδειγμα: Vitrakvi (Larotrectinib)

Ένα παράδειγμα επιτυχούς κλινικής δοκιμής φάσης 1 είναι αυτό της στοχευμένης θεραπείας Vitrakvi (Larotrectinib), η οποία έλαβε ταχεία έγκριση από το FDA το 2018. Αυτό το φάρμακο λειτουργεί αναστέλλοντας ένα βήμα στην ανάπτυξη καρκίνων που έχουν συγκεκριμένο γενετικό προφίλ, παρά σε οποιονδήποτε καρκίνο (άτομα με περισσότερους από 17 τύπους καρκίνου μελετήθηκαν, συμπεριλαμβανομένων των ενηλίκων και των παιδιών).

Σε κλινικές δοκιμές φάσης 1 που οδήγησαν στην έγκριση, το φάρμακο χορηγήθηκε σε άτομα με προχωρημένους καρκίνους που είτε δεν είχαν άλλες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές είτε είχαν προχωρήσει με αυτές τις επιλογές. Από τους συμμετέχοντες στη μελέτη, το 75% ανταποκρίθηκε στο φάρμακο και πολλοί συνέχισαν να ανταποκρίνονται όταν η περίοδος μελέτης έληξε μετά από εννέα μήνες. Συγκριτικά, εάν τα άτομα υποβλήθηκαν σε θεραπεία με χημειοθεραπεία (εάν αυτό ήταν ακόμη μια επιλογή), η πλειοψηφία θα είχε δει την πρόοδο του καρκίνου τους εντός έξι μηνών. Υπήρξαν ακόμη και μερικά άτομα με μεταστατικό ή μη εγχειρητικό καρκίνο που είχαν αρκετά σημαντική εξέλιξη του όγκου ώστε να μπορούσε να πραγματοποιηθεί θεραπευτική χειρουργική επέμβαση.

Λαμβάνοντας υπόψη μια κλινική δοκιμή φάσης 1

Υπάρχουν μερικοί λόγοι που κάποιος μπορεί να εξετάσει το ενδεχόμενο συμμετοχής σε κλινική δοκιμή φάσης 1. Η μία είναι η ελπίδα βελτίωσης της ιατρικής που μπορεί να βοηθήσει άλλους με την ίδια ασθένεια στο μέλλον. Ένα άλλο είναι η ελπίδα ότι ένα νέο φάρμακο ή μια διαδικασία που δεν έχει δοκιμαστεί ακόμη σε ανθρώπους θα προσφέρει μια πιθανότητα επιβίωσης όταν άλλες θεραπείες έχουν αποτύχει. Ο μόνος τρόπος για την πρόοδο στη θεραπεία του καρκίνου και την επακόλουθη επιβίωση, είναι μέσω της συμμετοχής του ανθρώπου σε κλινικές δοκιμές. Ωστόσο, οι κλινικές δοκιμές δεν είναι για όλους.

Κίνδυνοι και οφέλη

Είναι σημαντικό να λάβετε υπόψη όλους τους κινδύνους και τα οφέλη των κλινικών δοκιμών εάν σκέφτεστε να συμμετάσχετε σε μία από αυτές τις μελέτες. Είναι συχνά χρήσιμο να γράφετε τόσο τα πλεονεκτήματα όσο και τα μειονεκτήματα της μελέτης σε ένα φύλλο χαρτιού, ώστε να μπορείτε να ζυγίζετε ορατά τις επιλογές σας. Δεν υπάρχει σωστή ή λανθασμένη επιλογή, μόνο η καλύτερη επιλογή για εσάς.

Άλλες επιλογές για τη λήψη πειραματικών ναρκωτικών

Ως επί το πλείστον, ο μόνος τρόπος με τον οποίο μπορείτε να χρησιμοποιήσετε ένα πειραματικό (ερευνητικό) φάρμακο είναι να λάβετε μέρος σε μια κλινική δοκιμή. Αυτό δεν συμβαίνει πάντα, και ορισμένα άτομα μπορεί να πληρούν τις προϋποθέσεις για παρηγορητική χρήση ναρκωτικών ή διευρυμένη πρόσβαση σε φάρμακα που δεν έχουν εγκριθεί ακόμη από το FDA. Εάν δεν πληροίτε τις προϋποθέσεις για κλινική δοκιμή, αλλά ένα ερευνητικό φάρμακο φαίνεται να υπόσχεται για τον συγκεκριμένο καρκίνο σας, εσείς μπορεί να επιλέξει παρηγορητική χρήση ναρκωτικών.

Συμπέρασμα

Οι κλινικές δοκιμές φάσης 1 είναι οι πρώτες ιατρικές μελέτες στις οποίες ένα νέο ή πρόσφατα βελτιωμένο φάρμακο δοκιμάζεται σε ανθρώπους. Αν και παραδοσιακά αυτό προκαλούσε άγχος και οδήγησε σε αστεία σχετικά με το ότι είναι "ινδικό χοιρίδιο", αυτές οι αρχικές μελέτες μπορούν να εξεταστούν με διαφορετικούς τρόπους. Από τη μία πλευρά μπορεί να είναι επικίνδυνα. Σε τελική ανάλυση, ο πρωταρχικός σκοπός αυτών των δοκιμών είναι να προσδιοριστεί εάν ένα φάρμακο είναι ασφαλές για τους ανθρώπους (και επίσης να πάρει μια ιδέα για την καλύτερη δόση για χρήση).

Ωστόσο, από διαφορετική οπτική γωνία, τα οφέλη μπορεί να υπερτερούν των κινδύνων μιας κλινικής δοκιμής φάσης 1. Πολλές κλινικές δοκιμές φάσης 3 συγκρίνουν φάρμακα που έχουν ήδη εξεταστεί. Για τους καρκινοπαθείς, η ελπίδα μπορεί να είναι ότι ένα φάρμακο θα βελτιώσει την επιβίωση εάν μόνο για λίγους μήνες. Ένα νέο πειραματικό φάρμακο (και πιθανώς μια νέα κατηγορία φαρμάκων) μπορεί να βοηθήσει περισσότερο από οτιδήποτε άλλο είναι διαθέσιμο σήμερα.