FatCamera / Getty Images
Βασικές επιλογές
- Πολλοί ηλικιωμένοι ενήλικες με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML) δεν μπορούν να λάβουν παραδοσιακή επιθετική χημειοθεραπεία λόγω της τοξικότητάς της.
- Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη χρήση ενός νέου φαρμάκου σε συνδυασμό με μία από τις τυπικές θεραπείες για AML.
- Η νέα θεραπεία μπορεί να είναι μια επιλογή για ασθενείς με AML που δεν μπορούν να λάβουν εντατική χημειοθεραπεία.
Στις 16 Οκτωβρίου, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε τακτική έγκριση στον Venetoclax, ένα νέο φάρμακο, σε συνδυασμό με άλλες τυπικές θεραπείες για τη θεραπεία ασθενών με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML). η ταχεία έγκριση του φαρμάκου τον Νοέμβριο του 2018. Μια μελέτη του Αυγούστου δημοσιεύθηκε τοThe New England Journal of Medicineδιαπίστωσε ότι η θεραπεία θα μπορούσε να μειώσει τη θνησιμότητα των ασθενών έως και 34%.
Το Venetoclax πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με αζακιτιδίνη, δεσιταβίνη ή χαμηλή δόση κυταραβίνης (LDAC) για νεοδιαγνωσμένο AML σε ενήλικες 75 ετών και άνω, ή σε άτομα που έχουν άλλες καταστάσεις που δεν τους επιτρέπουν να υποβληθούν σε εντατική χημειοθεραπεία.
«Η πρόγνωση σε ηλικιωμένους ασθενείς με AML που δεν είναι επιλέξιμοι να λάβουν εντατική χημειοθεραπεία ήταν γενικά κακή και για δεκαετίες υπήρχαν περιορισμένες επιλογές θεραπείας για αυτούς τους ασθενείς», δήλωσε ο Tony Lin, PharmD, ανώτερος επιστημονικός διευθυντής της AbbVie, της εταιρείας που παράγει venetoclax , λέει ο Verywell. "Η πρόσφατη έγκρισή μας από το FDA είναι σημαντική, επειδή δεδομένα από τη δοκιμή VIALE-A έδειξαν ότι το Venclexta (venetoclax) και η αζακιτιδίνη μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς με πρόσφατη διάγνωση AML, οι οποίοι δεν είναι επιλέξιμοι για εντατική χημειοθεραπεία, να ζήσουν περισσότερο από εκείνους που έλαβαν θεραπεία μόνο με αζακιτιδίνη."
Βελτιωμένη επιβίωση
Η μελέτη του Αυγούστου εξέτασε την αποτελεσματικότητα δύο επιλογών θεραπείας σε 431 ενήλικες ηλικίας 49 έως 91 ετών με AML. Οι υποψήφιοι δεν είχαν ακόμη λάβει χημειοθεραπεία για τη διάγνωσή τους και δεν ήταν επιλέξιμοι για επιθετική χημειοθεραπεία λόγω ηλικίας ή συνυπάρχουσας ιατρικής κατάστασης.
Μια ομάδα 145 ασθενών έλαβε αζασιτιδίνη, ένα καθιερωμένο φάρμακο επιλογής για AML σε ηλικιωμένους ασθενείς που δεν είναι υποψήφιοι για άλλα φάρμακα χημειοθεραπείας. Οι άλλοι 286 ασθενείς έλαβαν αζακιτιδίνη με βενετόκλαξ (Venclexta).
Οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε αγωγή με αζακιτιδίνη μόνο είχαν ένα μέσο συνολικό ποσοστό επιβίωσης 9,6 μηνών. Οι ασθενείς που έλαβαν αζασιτιδίνη και βενετοκλάκα μαζί είχαν ένα μέσο συνολικό ποσοστό επιβίωσης 14,7 μηνών.
Από αυτούς που έλαβαν μαζί την αζακιτιδίνη και τον βενετόκλαξ, το 36,7% εμφάνισε πλήρη ύφεση, σε σύγκριση με το 17,9% εκείνων που έλαβαν μόνο την αζακιτιδίνη.
Τι σημαίνει αυτό για εσάς
Εάν εσείς ή ένα αγαπημένο άτομο έχετε AML και δεν είστε υποψήφιος για χημειοθεραπεία, ο νέος συνδυασμός φαρμάκων εγκεκριμένου από την FDA μπορεί να είναι μια βιώσιμη επιλογή θεραπείας για εσάς. Συζητήστε με τον ογκολόγο σας σχετικά με το εάν η νέα θεραπεία θα ήταν κατάλληλη για εσάς και το πρόγραμμα θεραπείας σας.
Venetoclax και Azacitidine
Το 2016, ο Venetoclax εγκρίθηκε από το FDA για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (CLL). Το Venetoclax είναι το πρώτο φάρμακο σε μια κατηγορία φαρμάκων που συνδέεται με την πρωτεΐνη λεμφώματος-2 (BCL-2), η οποία βοηθά στον καρκίνο τα κύτταρα επιβιώνουν. Αυτό εμποδίζει την πρωτεΐνη να αλληλεπιδρά με τα καρκινικά κύτταρα, αναγκάζοντάς τους να πεθάνουν πιο γρήγορα.
Gwen Nichols, MD
Δεν είναι μια θεραπεία, αλλά αν είστε 75 ετών και αποκτήσετε μερικά ακόμη χρόνια ζωής, αυτό είναι ένα παιχνίδι αλλαγής.
- Gwen Nichols, MD
Η FDA ενέκρινε ήδη τον βενετόκλαβο σε συνδυασμό με δύο άλλα φάρμακα (δεσιταβίνη ή κυταραβίνη) για ασθενείς με AML 75 ετών και άνω που δεν είναι υποψήφιοι για παραδοσιακή χημειοθεραπεία.
Η αζακιτιδίνη είναι ένας τύπος φαρμάκου χημειοθεραπείας γνωστός ως απομεθυλιωτικός παράγοντας.Στοχεύει κύτταρα με μη φυσιολογικό καρκινικό DNA. Πιστεύεται επίσης ότι βοηθά το μυελό των οστών να παράγει πιο φυσιολογικά ερυθρά αιμοσφαίρια, μειώνοντας την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος.
«Η τυπική χημειοθεραπεία δεν είναι, δυστυχώς, τόσο αποτελεσματική», λέει ο Gwen Nichols, MD, επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της Εταιρείας Λευχαιμίας και Λεμφώματος. «Ενώ η αρχική θεραπεία μπορεί να είναι αποτελεσματική, πάνω από 60 έως 70% των ενηλίκων υποτροπιάζουν».
Πολλοί ασθενείς με καρδιακές παθήσεις, νεφρική νόσο και διαβήτη δεν είναι σε θέση να έχουν παραδοσιακή χημειοθεραπεία για AML.
Οφέλη του Συνδυασμού
Ένα πλεονέκτημα του συνδυασμού της αζακιτιδίνης και του βενετοκλάξου είναι ότι δεν χρειάζεται να χορηγείται ενδοφλεβίως σε νοσοκομείο. Το Venetoclax διατίθεται σε ένα χάπι που μπορεί να ληφθεί από το στόμα. Πολλοί ασθενείς μπορούν να λάβουν αζασιτιδίνη ως ένεση, παρόμοια με την ινσουλίνη.
Σε αντίθεση με τη χημειοθεραπεία, οι ασθενείς δεν χρειάζονται μακροχρόνια πρόσβαση σε IV και υπάρχει μικρότερος κίνδυνος επιπλοκών που σχετίζονται με λοιμώξεις της θέσης IV ή δυσλειτουργία.
«Οι ασθενείς δεν χρειάζεται πάντα να παραμένουν στο νοσοκομείο για αυτήν τη θεραπεία», λέει ο Nichols. «Πολλές φορές μπορούν να πάρουν τα φάρμακά τους στο σπίτι ή στο περιβάλλον των εξωτερικών ασθενών. Από άποψη ποιότητας ζωής, είναι εντελώς διαφορετικό. "
Για άτομα με AML που δεν είναι υποψήφιοι για παραδοσιακή επιθετική χημειοθεραπεία, ο νέος συνδυασμός φαρμάκων προσφέρει ελπίδα.
«Δεν είναι θεραπεία, αλλά αν είσαι 75 ετών και έχεις δύο ακόμη χρόνια ζωής, αυτό είναι ένα παιχνίδι αλλαγής», λέει ο Nichols. "Όλα που μας απομακρύνουν από τις παραδοσιακές τοξίνες είναι ένα βήμα προς τη σωστή κατεύθυνση."
Το πρωτόκολλο θεραπείας δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί σε παιδιά με AML, αλλά ο Nichols λέει ότι διεξάγεται πρόσθετη έρευνα σε νεότερους πληθυσμούς. «Η ιδέα ότι ο venetoclax είναι στοχευμένος παράγοντας είναι ελπιδοφόρος», λέει. "Δεν σημαίνει ότι πετάμε χημειοθεραπεία επειδή είναι ακόμα πολύ αποτελεσματικό, αλλά η ιδέα ότι μπορούμε να κάνουμε καλύτερα είναι πολύ συναρπαστική."